Proposition de loiEn commission
Mettre en place un programme de soutien à l’innovation thérapeutique contre les cancers, les maladies rares et les maladies orphelines de l’enfant
Social
Déposée par Marie Récalde
En discussion depuis le 13 octobre 2025
Question abordée
Comment l'État peut-il financer un programme public d'innovation thérapeutique pour les enfants atteints de cancers ou de maladies rares, face au désintérêt structurel de l'industrie pharmaceutique pour ces marchés jugés trop peu rentables ?
Présentation du texte
Le cancer est la deuxième cause de mortalité chez l'enfant de plus d'un an en France, après les accidents. Chaque année, plus de 450 enfants et adolescents âgés de 0 à 17 ans décèdent de cette maladie. Pourtant, depuis 2009, sur 150 médicaments anticancéreux développés pour les adultes, seulement 16 ont obtenu une autorisation pour une indication pédiatrique spécifique, et aucun traitement n'a été conçu spécifiquement pour les cancers pédiatriques les plus mortels. Cette situation s'explique par un défaut structurel du marché : les maladies rares ou exclusivement pédiatriques offrent des perspectives de retour sur investissement insuffisantes pour attirer les laboratoires pharmaceutiques et les investisseurs privés. Le règlement pédiatrique européen, qui repose sur des incitations, a démontré ses limites dans ces domaines où les besoins adultes et pédiatriques ne coïncident pas. Pour y remédier, cette proposition de loi crée un programme de soutien à l'innovation thérapeutique pédiatrique, financé par une contribution de 0,15 % (ramenée à 0,10 % en commission) prélevée sur le chiffre d'affaires des laboratoires pharmaceutiques dont les médicaments sont remboursés par l'Assurance maladie. Ce fonds serait géré par BPI France, banque publique d'investissement, avec pour mission de financer des entreprises françaises développant des solutions thérapeutiques contre les cancers, maladies rares et maladies orphelines de l'enfant. Le texte comporte trois articles : le premier institue la contribution dans le code de la sécurité sociale, le deuxième en fixe le taux et l'assiette et prévoit un rapport annuel au Parlement, le troisième constitue le gage financier réglementaire. Un article 2 bis, ajouté en commission, demande un rapport sur l'accès aux essais cliniques précoces pour les adolescents.
Les arguments
Comble un vide de marché structurel : l'industrie pharmaceutique n'investit pas spontanément dans des traitements pour des pathologies pédiatriques rares faute de rentabilité suffisante.
Donne accès à un espoir thérapeutique concret à des enfants qui, aujourd'hui, n'ont aucun traitement spécifique pour les cancers pédiatriques les plus mortels.
Permettrait de lever environ 46 à 70 millions d'euros par an pour la recherche thérapeutique pédiatrique en France.
La charge fiscale imposée au secteur reste très faible au regard du chiffre d'affaires de 73,3 milliards d'euros de l'industrie pharmaceutique française.
Les découvertes réalisées pour améliorer la santé de l'enfant pourraient avoir des retombées positives sur les traitements des adultes.
Confier la gestion du fonds à BPI France garantit une expertise avérée en financement de start-ups innovantes et en gestion de fonds publics.
Contribue à la réindustrialisation de la France dans le secteur des biotechnologies et des thérapies innovantes.
Complète utilement le règlement pédiatrique européen, dont les limites sont documentées pour les maladies exclusivement ou différemment pédiatriques.
L'obligation de rapport annuel au Parlement assure une transparence et un contrôle démocratique de l'utilisation des fonds publics.
Répond à une inégalité des chances criante : les enfants malades subissent les conséquences d'un désintérêt économique sur lequel ils n'ont aucune prise.
Soutient l'émergence de start-ups françaises spécialisées dans la médecine pédiatrique, renforçant la souveraineté sanitaire nationale.
L'extension du périmètre aux adolescents, adoptée en commission, élargit le bénéfice du texte à une population encore peu couverte par les essais cliniques.
✓ POUR12
Comble un vide de marché structurel : l'industrie pharmaceutique n'investit pas spontanément dans des traitements pour des pathologies pédiatriques rares faute de rentabilité suffisante.
Donne accès à un espoir thérapeutique concret à des enfants qui, aujourd'hui, n'ont aucun traitement spécifique pour les cancers pédiatriques les plus mortels.
Permettrait de lever environ 46 à 70 millions d'euros par an pour la recherche thérapeutique pédiatrique en France.
La charge fiscale imposée au secteur reste très faible au regard du chiffre d'affaires de 73,3 milliards d'euros de l'industrie pharmaceutique française.
Les découvertes réalisées pour améliorer la santé de l'enfant pourraient avoir des retombées positives sur les traitements des adultes.
Confier la gestion du fonds à BPI France garantit une expertise avérée en financement de start-ups innovantes et en gestion de fonds publics.
Contribue à la réindustrialisation de la France dans le secteur des biotechnologies et des thérapies innovantes.
Complète utilement le règlement pédiatrique européen, dont les limites sont documentées pour les maladies exclusivement ou différemment pédiatriques.
L'obligation de rapport annuel au Parlement assure une transparence et un contrôle démocratique de l'utilisation des fonds publics.
Répond à une inégalité des chances criante : les enfants malades subissent les conséquences d'un désintérêt économique sur lequel ils n'ont aucune prise.
Soutient l'émergence de start-ups françaises spécialisées dans la médecine pédiatrique, renforçant la souveraineté sanitaire nationale.
L'extension du périmètre aux adolescents, adoptée en commission, élargit le bénéfice du texte à une population encore peu couverte par les essais cliniques.
✕ CONTRE10
Une taxe supplémentaire sur un secteur déjà fortement contribuant pourrait inciter certains laboratoires à réduire leur offre ou à quitter le marché français.
Plusieurs groupes estiment qu'un mécanisme incitatif tel qu'un crédit d'impôt serait plus efficace qu'une contribution coercitive pour orienter l'investissement privé vers la pédiatrie.
Le secteur pharmaceutique supporte déjà de nombreuses contributions légales, ce qui fait craindre un empilement de charges préjudiciable à la compétitivité.
Rien dans le texte ne garantit formellement que les fonds seront réellement fléchés vers la recherche fondamentale et clinique plutôt que vers d'autres types de dépenses.
Le risque de financer indirectement des délocalisations ou des politiques sans lien direct avec l'objet du texte n'est pas formellement écarté.
La gestion par BPI France, compétente en investissement, manque de l'expertise médicale et scientifique spécifique à l'oncologie pédiatrique.
L'exclusion des médicaments orphelins de l'assiette est contestée, car ce statut est purement administratif et ne signifie pas que le médicament est destiné aux enfants.
L'absence de volet outre-mer dans le rapport annuel témoigne d'une prise en compte incomplète des territoires et des populations qui y résident.
Les médicaments stratégiques déjà en tension d'approvisionnement pourraient être fragilisés par un alourdissement supplémentaire de la fiscalité sectorielle.
La réduction du taux de 0,15 % à 0,10 % en commission diminue significativement les ressources disponibles pour le fonds, passant d'environ 70 à 46 millions d'euros par an.
Résumé des articles· 4 articles
Art. 1
Crée dans le code de la sécurité sociale (article L. 245-6-1) une contribution versée par les exploitants de spécialités pharmaceutiques remboursées, destinée à financer un programme de soutien à l'innovation thérapeutique contre les cancers et maladies rares de l'enfant géré par BPI France.
Art. 2
Fixe le taux de la contribution à 0,15 % (réduit à 0,10 % par amendement adopté en commission) du chiffre d'affaires HT des médicaments bénéficiant d'une AMM et inscrits sur les listes de remboursement, tout en excluant les médicaments orphelins, et prévoit un rapport annuel du Gouvernement au Parlement ainsi qu'un décret en Conseil d'État pour les modalités d'application.
Voir les positionsArt. 2 bis
Demande au Gouvernement un rapport sur l'accès des adolescents aux essais cliniques précoces et sur les pistes pour simplifier et accélérer les procédures afférentes.
Voir les positionsArt. 3
Constitue le gage financier de la proposition de loi en prévoyant la création d'une taxe additionnelle sur les tabacs pour compenser la charge pour l'État.